Farmaci biologici e farmaci biosimilari, simili ma non identici; cautela nel considerare automaticamente valide per il biosimilare tutte le indicazioni approvate per il biologico; libertà per i medici di prescrivere la terapia più appropriata; informazione corretta al paziente e suo coinvolgimento nel percorso di cura; diritto a mantenere la stessa terapia una volta iniziata la cura.
Sono questi i capisaldi del “Manifesto dei diritti e dei bisogni” sui farmaci biosimilari presentato di recente a Roma. L’iniziativa è promossa da un gruppo di Associazioni dei pazienti decise a far sentire anche la propria voce su un tema di grande attualità.
“Lo scopo del Manifesto è duplice: da un lato, far presente il problema a livello istituzionale e tenere alta l’attenzione affinché il paziente riceva le giuste informazioni; dall’altro, sostenere il medico prescrittore affinché si senta supportato a prescrivere il farmaco più appropriato secondo scienza e coscienza”, dichiara Antonella Celano, Presidente di A.P.MA.R. Onlus, Associazione Persone con Malattie Reumatiche Onlus.
Uno dei punti di maggiore discussione riguarda la possibile equivalenza tra un farmaco biologico originatore e un farmaco biosimilare. Come riconosciuto dalle norme dell’Ente Regolatorio europeo (EMA) e italiano (AIFA), complessità molecolare e aspetti inerenti l’immunogenicità rendono farmaci biologici e biosimilari simili ma non identici. Di conseguenza i due tipi di farmaco non sono interscambiabili e non vale per loro il principio della sostituibilità automatica. “L’EMA ha necessariamente dovuto fare riferimento al concetto di biosimilarità, poiché i farmaci biosimilari sono molecole complesse di natura proteica che si possono produrre solo per mezzo di processi di sintesi biologica – afferma Corrado Blandizzi del Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale dell’Università degli Studi di Pisa – tali processi sono inevitabilmente soggetti a fattori di variabilità che possono determinare la biosintesi di molecole proteiche simili ma, di fatto, non identiche. Molecole simili, ma non identiche, della stessa proteina-farmaco potrebbero indurre effetti diversi sia in termini di efficacia sia di sicurezza”.
Ma che cosa sono i farmaci biosimilari?
Con il termine biosimilare viene indicato un medicinale simile a un prodotto biologico di riferimento già autorizzato nell’Unione Europea per cui sia scaduta la copertura brevettuale.
Nel settembre 2012 l’EMA (European Medicine Agency) ha diffuso un documento in cui è fornita la seguente definizione: “Per medicinale biosimilare si intende un medicinale sviluppato in modo da risultare simile a un medicinale biologico che è già stato autorizzato (il cosiddetto medicinale di riferimento)”.
Il principio attivo di un biosimilare e quello del suo medicinale di riferimento è lo stesso, tuttavia possono essere presenti differenze dovute alla loro natura complessa e alle tecniche di produzione. Un biosimilare viene approvato quando è stato dimostrato che la sua variabilità naturale ed eventuali differenze rispetto al medicinale di riferimento non producono significative differenze di efficacia e sicurezza rispetto al farmaco originator. (Questions and Answers on biosimilar medicines EMA/837805/2011 del 27 settembre 2012).
I farmaci biologici (sia originatori che biosimilari), per la variabilità intrinseca delle molecole e per la complessità delle tecniche di produzione, sono particolarmente difficili da caratterizzare e da riprodurre. Per tutte queste ragioni, il farmaco biosimilare e il suo prodotto di riferimento, essendo ottenuti mediante modalità differenti, non sono identici, ma simili in termini di qualità, sicurezza ed efficacia. La sicurezza nel lungo termine dei farmaci biosimilari è valutata tramite il monitoraggio e la segnalazione degli eventi avversi, per la quale l’identificazione esatta e senza ambiguità di un farmaco è essenziale. L’EMA ha deciso però di utilizzare un unico numero identificativo (INN) per il farmaco biologico originatore e per il biosimilare, i quali non sono uguali per definizione, complicando moltissimo la tracciabilità di questi farmaci.
Ciò di cui si discute è se, una volta iniziata la terapia con un farmaco biologico, si possa imporre, magari per ragioni economiche, il passaggio al biosimilare, il cosiddetto “switch”: gli specialisti sottolineano il valore della continuità terapeutica ovvero l’opportunità di non modificare la terapia già in corso con un farmaco biologico. “Il medico ha già a disposizione tutti i farmaci prescrivibili e non c’è la necessità clinica di averne uno uguale a quello già usato. I biosimilari nascono da un’esigenza economico-sociale. L’arrivo sul mercato dei biosimilari non comporterà il cambiamento automatico di tutte le terapie in corso con i farmaci originatori. Le motivazioni economiche e sociali dovranno armonizzarsi obbligatoriamente con le esigenze cliniche dei singoli pazienti”, dichiara Giovanni Lapadula, Direttore Dipartimento Interdisciplinare di Medicina (DIM), Università degli Studi di Bari e Professore ordinario di Reumatologia, Università degli Studi di Bari .
Il timore per i pazienti è che esigenze di risparmio possano condizionare la possibilità e il diritto di accedere alle migliori terapie disponibili. Ecco che, dalla collaborazione di diverse Associazioni, nasce il Manifesto e tocca i punti salienti e più “caldi” della questione dei biosimilari. “Gli aspetti sui quali chiediamo venga fatta chiarezza, sono molto semplici, non astratti: efficacia e sicurezza del biosimilare, accesso omogeneo al trattamento e corretta informazione – afferma Stefania Canarecci, Presidente A.M.I.C.I. Lazio – Associazione Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali Onlus –. Quest’ultimo punto è importantissimo, non solo perché il paziente ha diritto di essere adeguatamente informato sul possibile trattamento con un biosimilare, ma anche perché l’informazione contribuisce a rafforzare il legame medico-paziente e a scegliere il farmaco migliore per la sua salute in un’ottica di condivisione. Auspichiamo che le Istituzioni comprendano il nostro messaggio e ci aiutino a fare chiarezza.
Antonella Celano, Presidente A.P.MA.R. – Associazione Persone con Malattie Reumatiche Onlus, risponde ad alcune domande sul Manifesto sui farmaci biosimilari.
APMAR Onlus, insieme ad altre Associazioni di pazienti, ha redatto e promuove il Manifesto dei diritti e dei bisogni dei pazienti sui farmaci biosimilari, che ha come punti chiave sicurezza, efficacia, omogeneità di trattamento e corretta informazione. Perché le Associazioni di Pazienti hanno ritenuto opportuno promuovere una simile iniziativa?
La principale missione delle Associazioni dei pazienti è essere al servizio dei cittadini-pazienti-utenti. Oggi tra i pazienti c’è molta preoccupazione per il prossimo arrivo dei biosimilari sul mercato: per questo un pool di Associazioni ha deciso di confrontarsi con gli specialisti e di impegnarsi per assicurare il diritto dei pazienti ad avere i migliori trattamenti disponibili con la garanzia dell’efficacia, della sicurezza e dell’equità di accesso. L’arrivo sul mercato dei biosimilari, che hanno un costo inferiore ai biologici, ci impone di capire le problematiche che questi farmaci potrebbero comportare come ad esempio l’estrapolazione delle indicazioni, o la sostituibilità automatica.
Per le Associazioni dei pazienti è doveroso ottenere le rassicurazioni necessarie sugli effetti di questi farmaci, che devono rispondere ai requisiti e ai criteri di benessere e di salute dei pazienti. Lo scopo del Manifesto è quindi duplice: da un lato, far presente il problema a livello istituzionale e tenere alta l’attenzione affinché il paziente riceva le giuste informazioni; dall’altro lato sostenere il medico prescrittore affinché si senta supportato a prescrivere il farmaco più appropriato secondo scienza e coscienza.
L’utilizzo dei farmaci biosimilari, pur essendo considerato un fattore di equità perché riduce i costi della spesa sanitaria e libera risorse, solleva però alcune perplessità tra i pazienti rispetto alle garanzie di efficacia e sicurezza: i pazienti percepiscono oggi il rischio che valutazioni di carattere economico possano essere messe davanti al diritto ad accedere al miglior trattamento disponibile?
In passato, il Servizio Sanitario Nazionale, fondato sull’universalismo, poteva offrire tutto a tutti; da alcuni anni tuttavia l’esiguità delle risorse costringe il Sistema a gestire al meglio quello che c’è. Ci auguriamo che la maggior parte dei pazienti utilizzatori di biologici siano ben aggiornati e che non prevalgano considerazioni di tipo economico. Ma non tutti i pazienti hanno gli strumenti adeguati per capire certi meccanismi, non tutti sono informati e preparati, esistono diverse tipologie di pazienti: c’è quello più istruito, capace di fare le domande giuste al medico curante e c’è il paziente che non si informa o che è timido e non chiede niente durante l’incontro con il clinico, salvo poi chiamare l’Associazione per avere chiarimenti. Dovere e compito delle Associazioni dei pazienti è vigilare, soprattutto a vantaggio dei pazienti che non hanno ricevuto adeguate informazioni e quindi non possono essere a conoscenza delle varie problematiche legate ai biosimilari. Ricordiamo che ancora oggi, sebbene sia molto cambiato, il rapporto medico-paziente non è un rapporto alla pari. La consapevolezza dei pazienti sull’alternativa tra farmaco biologico o biosimilare dipenderà molto da quanto gli stessi medici si spenderanno per informare il paziente su tutte le implicazioni di questa scelta.
Nella discussione intorno ai farmaci biologici e biosimilari uno dei temi più sensibili è quello della continuità terapeutica, che potrebbe essere pregiudicata nello switch da originator a biosimilare: quali sono le preoccupazioni del punto di vista dei pazienti?
La nostra maggiore preoccupazione è che il medico nello switch invece che da biologico a biologico, passi da biologico a biosimilare. Come Associazioni vogliamo e chiediamo che AIFA mantenga fede a quanto ha scritto nel Position Paper, ossia che deve essere sempre garantito e mantenuto il principio della continuità terapeutica. Solo nei pazienti naïve che non hanno ricevuto un trattamento con il biologico, il medico può prescrivere il biosimilare, fermo restando che lo stesso medico deve avere la libertà di scegliere anche in questi casi, e che dovrebbe prescrivere il biosimilare, solo in presenza di evidenze su efficacia e sicurezza del farmaco.
FederAsma e Allergie Onlus – Federazione Italiana Pazienti, Associazioni di pazienti che sostengono la lotta all’asma e alle allergie.
Acto onlus – Alleanza contro il tumore Ovarico, Associazione italiana impegnata nella lotta contro il tumore ovarico.
L’A.DI.PSO., Associazione per la Difesa degli Psoriasici.
ALAMA (Associazione Laziale Asma e Malattie Allergiche) aderisce a FederASMA e ALLERGIE Onlus – Federazione Italiana Pazienti.
AM.I.C.I. Lazio Onlus, Associazione Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali
A.P.MA.R. Associazione Persone con Malattie Reumatiche ONLUS – Ente di Volontariato
Parent Project onlus, Associazione che si rivolge a bambini e ragazzi affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Salute Donna Onlus, Associazione per la prevenzione e la lotta ai tumori femminili
A.M.R.E.R., Associazione Malati Reumatici Emilia Romagna
AIMA, Associazione Italiana Malattia di Alzheimer
FEDIOS, FEDERAZIONE ITALIANA OSTEOPOROSI E MALATTIE DELLO SCHELETRO
A.I.NET, Vivere la Speranza – Amici di Emanuele Cicio, è l’Associazione Italiana Tumori Neuroendocrini e delle Neoplasie Endocrine Multiple.
NPS Italia Onlus, Network Italiano di persone Sieropositive
